El método de creación de las células iPS (células madre pluripotentes inducidas) es una tecnología revolucionaria que inventó en 2006 Yamanaka Shin’ya, profesor de la «Universidad de Kioto».
La investigación con células iPS encierra un gran potencial para contribuir a la salud de las personas mediante la medicina regenerativa y la farmacología.
La esencia de las iPS es una tecnología que permite devolver células normales que ya se han diferenciado a un estado en que pueden convertirse en cualquier tipo de célula.
Una de las principales características de las células iPS es su capacidad de reproducirse.
Las células normales, una vez se diferencian, pueden dividirse un número limitado de veces; no se reproducen infinitamente.
En cambio, las células iPS poseen la capacidad de replicarse y, en las condiciones adecuadas, pueden dividirse de forma ilimitada.
Por eso se adoptaron como material para la restauración de tejidos y la medicina regenerativa.
Comité de expertos
Un comité de expertos del Ministerio de Salud, Trabajo y Bienestar de Japón recientemente aprobó la autorización de fabricación y comercialización de dos productos de medicina regenerativa basados en células madre pluripotentes inducidas (iPS).
Se espera que el ministro otorgue la aprobación formal en breve, lo que los convertirá en los primeros productos médicos del mundo derivados de células iPS.
Los productos evaluados son el parche de células del músculo cardíaco «ReHeart», desarrollado por la empresa emergente surgida de la Universidad de Osaka, Cuorips, para pacientes con enfermedades cardíacas, y las células neuronales dopaminérgicas «Amchepry», de Sumitomo Pharma, destinadas a pacientes con enfermedad de Parkinson.
Ambos están dirigidos a enfermedades graves en las que, a medida que progresan, resulta difícil mejorar los síntomas con tratamientos convencionales.
Parche de músculo cardíaco
En cuanto al parche cardíaco, un equipo de investigación de la «Universidad de Osaka» llevó a cabo en 2020 la primera operación de trasplante en el mundo en pacientes con insuficiencia cardíaca causada por miocardiopatía isquémica.
El tratamiento con «ReHeart» implica convertir células iPS en células musculares cardíacas, formar una lámina con ellas y aplicar la lámina al área dañada del corazón.
Las sustancias secretadas por la lámina están destinadas a promover la regeneración de los vasos sanguíneos y aliviar síntomas como la dificultad para respirar.
Los síntomas presentes en la vida diaria mejoraron un año después de la cirugía en los ocho pacientes que participaron en el ensayo clínico. Cuatro mostraron una mejoría en su condición física.
Se adhiere a la superficie del corazón una lámina de entre 4 y 5 centímetros de diámetro y unos 0,1 milímetros de grosor para ayudar a recuperar la función cardíaca debilitada.
Hasta el 2023 se realizaron ensayos clínicos en un total de ocho pacientes, confirmándose su seguridad y la mejoría de los síntomas.
Enfermedad de Parkinson
Por su parte, las células neuronales dopaminérgicas fueron objeto de ensayos clínicos entre 2018 y 2023 en pacientes de entre 50 y 60 años en el «Hospital Universitario de Kioto», entre otros centros.
El «Amchepry» está destinado a pacientes cuyos niveles de dopamina en el cerebro han disminuido debido a la enfermedad de Parkinson.
Se trasplantaron entre cinco y diez millones de células en la parte central del cerebro y, tras un seguimiento de dos años, se observó una mejora de la función motora en cuatro de los seis pacientes.
No se registraron efectos secundarios graves, y se constató una tendencia a una mayor eficacia en pacientes más jóvenes y con síntomas más leves.
Aprobación
Las células iPS pueden generarse a partir de células del propio paciente o de terceros, lo que permite esperar una reducción del rechazo y un suministro estable, aunque la seguridad a largo plazo ha sido uno de los principales desafíos.
Ambos productos han sido evaluados bajo el sistema de “aprobación condicional y por plazo determinado”, que permite su autorización bajo ciertas condiciones y durante un periodo limitado incluso cuando la eficacia aún se encuentra en fase de estimación.
Durante el período de aprobación, el objetivo es utilizar ReHeart en 75 pacientes y Amchepry en 35. Treinta de los 35 pacientes de Amchepry deben tener 65 años o menos.
Con base en los resultados, las empresas deberán someterse a otra evaluación sobre la efectividad de los productos y otros factores para obtener la aprobación final.
Tras la aprobación, se recopilarán datos adicionales sobre su eficacia durante un máximo de siete años, tras lo cual el comité decidirá si concede la aprobación definitiva.
