La EMA ha recomendado conceder una autorización de comercialización en la Unión Europea (UE) para Vyjuvek (beremagene geperpavec) para tratar heridas en pacientes de todas las edades con epidermólisis ampollosa distrófica (DEB).
La epidermólisis ampollosa distrófica es una enfermedad ampollosa genética grave, muy poco frecuente, causada por mutaciones en el gen de la cadena alfa 1 del colágeno tipo VII (COL7A1).
Este gen participa en la producción de colágeno tipo VII (COL7), una proteína crucial para sostener y estructurar las capas de la piel.
Clínica
Se caracteriza por fragilidad de la piel, formación de ampollas, pequeñas protuberancias blancas (milia), cicatrices, y suele estar presente al nacer.
También pueden aparecer ampollas y erosiones en la boca, el esófago, el recto, el sistema genitourinario, los ojos y otros tejidos mucosos.
La curación de las ampollas y las erosiones puede provocar cicatrices debilitantes y otras afecciones graves.
La “DEB recesiva”, es la forma más grave de DEB, pudiendo provocar la pérdida de uñas de las manos y de los pies, deformidades articulares, pérdida de la visión y carcinoma de células escamosas (un tipo de cáncer de piel) inusualmente agresivo.
Tratamiento
Actualmente existe un tratamiento autorizado para esta enfermedad, que trata los síntomas pero no modifica la enfermedad.
La mayoría de los pacientes reciben cuidados paliativos (para aliviar los síntomas), que incluyen analgésicos y cambios en el estilo de vida.
Vyjuvek consiste en un virus del herpes simple modificado genéticamente que introduce el gen COL7A1 normal en las heridas.
Se aplica tópicamente sobre las heridas individuales una vez a la semana en pequeñas gotas.
Ensayo controlado
La recomendación se basa en los resultados de un ensayo controlado aleatorizado en 31 pacientes con una edad media de 17 años, incluidos 19 pacientes pediátricos (de 1 a < 17 años) y tres pacientes menores de tres años.
Se seleccionaron dos heridas comparables en cada sujeto y su aplicación se realizó semanalmente durante 26 semanas en forma aleatoria para recibir una aplicación cutánea de Vyjuteko un placebo (solo gel).
La cicatrización completa de la herida se definió como el cierre de la herida del 100 % a partir de conocer el área exacta de la herida seleccionada al inicio.
Los resultados mostraron que Vyjutek mejoró significativamente la cicatrización completa de la herida en el 71 % de las heridas a los tres meses y en el 67 % a los seis meses, en comparación con el 20 % y el 22 % en las heridas tratadas con placebo.
Los efectos secundarios más comunes son tos, secreción nasal, trastornos de la piel y del tejido subcutáneo (prurito, eritema y erupción cutánea) y escalofríos.
Programa PRIME
Es un programa lanzado por la EMA para reforzar el apoyo al desarrollo de medicamentos que abordan una necesidad médica no cubierta.
Este programa voluntario se basa en una mayor interacción y un diálogo temprano con los desarrolladores de medicamentos prometedores, para optimizar los planes de desarrollo y acelerar la evaluación, de modo que estos medicamentos puedan llegar antes a los pacientes
Este medicamento ha recibido apoyo a través del programa PRIority MEdicines (PRIME) de la EMA, que proporciona un apoyo científico y normativo temprano. Mejorando a los medicamentos que tienen un potencial particular para abordar las necesidades médicas no satisfechas de los pacientes.
En su evaluación general de los datos disponibles, el Comité de Terapias Avanzadas (CAT), el comité de expertos de la EMA para medicamentos basados en células y genes, concluyó que los beneficios superaban los posibles riesgos en pacientes con EBD.
El CHMP, el comité de medicamentos humanos de la EMA, estuvo de acuerdo con la evaluación y la opinión positiva del CAT, y recomendó la aprobación de este medicamento.
Comisión Europea
La opinión adoptada por el CHMP es un paso intermedio en el camino hacia el acceso de los pacientes.
Este medicamento fue designado como medicamento huérfano.
Esto significa que se desarrolló para su uso contra una enfermedad rara, potencialmente mortal o crónicamente debilitante, o que, por razones económicas, sería improbable que se hubiera desarrollado sin incentivos.
La opinión se enviará ahora a la Comisión Europea para la adopción de una decisión sobre una autorización de comercialización a escala de la UE.
El solicitante de este medicamento es Krystal Biotech Netherlands, BV.
Una vez que se haya concedido una autorización de comercialización, las decisiones sobre el precio y el reembolso se tomarán a nivel de cada Estado miembro, teniendo en cuenta el papel o uso potencial de este medicamento en el contexto del sistema nacional de salud de ese país.
